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6月3日,記者從成都高新區(qū)獲悉,由成都先導(dǎo)藥物開發(fā)有限公司(以下簡(jiǎn)稱“成都先導(dǎo)”)主導(dǎo)的“DNA編碼小分子化合物庫(kù)合成與先導(dǎo)化合物篩選創(chuàng)新平臺(tái)”已完成5000萬(wàn)個(gè)DNA編碼小分子化合物的合成,實(shí)現(xiàn)新突破;到今年底,將完成3億個(gè)DNA編碼化合物的合成和20個(gè)生物靶標(biāo)的篩選。
據(jù)成都先導(dǎo)藥物開發(fā)有限公司董事長(zhǎng)、項(xiàng)目負(fù)責(zé)人李進(jìn)博士介紹,任何一家制藥公司要對(duì)癥“制藥”,第一個(gè)環(huán)節(jié)就是要針對(duì)引起病變的基因及其相應(yīng)的蛋白,找出藥物“種子”——先導(dǎo)化合物。而化合物數(shù)量越大,在篩選過(guò)程中發(fā)現(xiàn)新的先導(dǎo)化合物概率就越大。
據(jù)成都先導(dǎo)估計(jì),到2015年底,該公司將完成10億個(gè)DNA編碼化合物的合成,完成70個(gè)生物靶標(biāo)的篩選。這意味著,未來(lái)3到5年內(nèi),成都高新區(qū)將擁有世界級(jí)的先導(dǎo)化合物研發(fā)平臺(tái)和研發(fā)中心。
國(guó)際上大的制藥公司都有自己化合物庫(kù)和先導(dǎo)化合物篩選平臺(tái),但采用DNA編碼化合物合成技術(shù)與相應(yīng)的篩選方法的公司,目前國(guó)際上主要有三家。其中,全球最大的制藥集團(tuán)葛蘭素史克(GSK)通過(guò)收購(gòu)獲得此項(xiàng)技術(shù),但其并不對(duì)外提供服務(wù)。
“因此實(shí)際上,全球只有兩家具有規(guī)模的公司利用此類技術(shù)為制藥企業(yè)提供專業(yè)的先導(dǎo)化合物篩選服務(wù),而我們就是其中之一,也是國(guó)內(nèi)唯一一家”,李進(jìn)說(shuō)。
李進(jìn)稱,當(dāng)前生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的成本壓力主要集中在創(chuàng)新研發(fā)環(huán)節(jié),尤其是化學(xué)藥物。按照傳統(tǒng)對(duì)先導(dǎo)化合物的篩選模式,要獲得一個(gè)成為新藥的先導(dǎo)化合物,平均投入需2.6億美元(包括研發(fā)失敗產(chǎn)生的沉沒(méi)成本)。而成都先導(dǎo)所采用的技術(shù),大幅降低了成本。
“我們平臺(tái)所采用化合物庫(kù)中的每一個(gè)小分子都有DNA編碼”,李進(jìn)解釋,與傳統(tǒng)非編碼篩選化合物庫(kù)相比,利用其核心技術(shù)——“DNA編碼化合物庫(kù)合成及篩選技術(shù)”為制藥企業(yè)提供藥物先導(dǎo)小分子化合物,數(shù)量從幾百萬(wàn)增加到幾十億,將大大提高篩選到先導(dǎo)化合物的可能性和準(zhǔn)確性,但同時(shí),建庫(kù)和篩選時(shí)間及成本與傳統(tǒng)方法相比都有大幅減少。
“在這個(gè)一直被跨國(guó)大公司占據(jù)的領(lǐng)域,我們的技術(shù)將為一直處于制藥產(chǎn)業(yè)鏈底層的中國(guó)藥企找到了一條通往產(chǎn)業(yè)鏈高端的快速通道,實(shí)現(xiàn)中國(guó)藥企的研發(fā)夢(mèng)。”李進(jìn)表示。(記者 李渝 彭超)